Ciencia

CRISPR reduce el colesterol LDL un 52% durante un año con una sola dosis

CTX310 funciona editando el gen ANGPTL3 en el hígado, que regula la concentración de grasas en sangre. Al desactivarlo con una sola intervención, la terapia produce reducciones duraderas sin necesidad de dosis repetidas. La ausencia de sangrados mayores o eventos adversos serios en el seguimiento de un año es un dato crítico para la viabilidad clínica. El estudio continuará con seguimiento de seguridad a largo plazo durante 15 años, conforme a las recomendaciones de la FDA para terapias de edición génica. Aunque la muestra de 15 participantes es reducida, el diseño abre la puerta a ensayos de fase 2 con mayor poder estadístico.